19.11.2023

Britische Zulassungsbehörde genehmigt erstmals Gentherapie mit CRISPR/CAS-9 am Menschen

Die britische Zulassungsbehörde MHRA hat zwei Unternehmen aus der Schweiz und den USA eine bedingte Marktzulassung für eine Therapie erteilt, bei der die CRISPR/Cas9-Technologie zur Veränderung menschlicher Zellen eingesetzt wird. Dies gab die MHRA am 16.11.23 in einer Pressemitteilung bekannt.

Die Therapie mit dem Handelsnamen Casgevy für Patienten ab 12 Jahren ist damit weltweit die erste, die die Genschere zur Veränderung menschlicher Zellen einsetzt, konkret für Sichelzellen-Anämie und Beta-Thalassämie.

Bedingte Zulassungen für Arzneimittel und Therapien sind auf ein Jahr befristet und werden in der Regel erteilt, wenn die Zulassungsbehörde der Ansicht ist, dass ein Arzneimittel einen erheblichen medizinischen Bedarf deckt oder einen erheblichen therapeutischen Nutzen bei schweren oder lebensbedrohlichen Erkrankungen verspricht, für die es keine andere zufriedenstellende Behandlungsmöglichkeit gibt, auch wenn die normalerweise erforderlichen klinischen Daten noch nicht vollständig vorliegen.   

Wie die MHRA mitteilte, wurden während der Zulassungsstudien „keine signifikanten Sicherheitsbedenken festgestellt“. Die Sicherheit werde „weiterhin von der MHRA und dem Hersteller genau überwacht“.  

Weitere Informationen:

MHRA authorises world-first gene therapy that aims to cure sickle-cell disease and transfusion-dependent ß-thalassemia
MHRA Pressrelease 16.11.23

Kann man machen
Kommentar „5 vor 12“ von Stefan Rehder
Die Tagespost 17.11.23